Команда специалистов из Editas Medicine and Allergan готовятся к первой процедуре коррекция зрения с помощью технологии редактирования генома CRISPR. Благодаря изменению набора генов ученые хотят вернуть зрение людям с врожденной наследственной формой слепоты — амаврозом Лебера.
Известно, что при этом заболевании из-за дефектного гена RPE65 в сетчатке умирают и не восстанавливаются светочувствительные клетки. Это приводит к атрофии сетчатой оболочки глаза, постепенному ухудшению зрения и полной слепоте.
Амавроз Лебера — самая распространенная причина детской слепоты, которая возникает примерно в двух-трех случаях из 100 тысяч.
Мутацию гена можно обнаружить на ранней стадии, и если применить технологию CRISPR, возможно, удастся сохранить зрение маленьким детям, — пояснили авторы исследования.
Редактор генов CRISPR сможет доставлять новый генетический материал к глазам, предоставляя ученым возможность провести упрощенную операцию в организме человека, которая вернет зрение.
Сейчас специалисты готовятся впервые протестировать эту технологию в 18 больницах по всей территории США, начиная с осени 2019 года. Исследование коснется десятков детей в возрасте до трех лет и взрослых до 50 лет.
Добавить комментарий