Команда ученых в своем исследовании рассказала о новом методе генной терапии, который предлагает огромные перспективы для лечения заболеваний глаз, приводящих к слепоте.
Специалисты объединили свои знания в области генетики, вирусологии и офтальмологии, чтобы разработать лечение от пигментного ретинита.
Пигментный ретинит (RP) — это группа редких генетических нарушений, которые приводят к разрушению и потери клеток в сетчатке. На ранних стадиях человек начинает плохо видеть вечером, а также теряет боковое зрение. Со временем эти осложнения перерастают в слепоту.
Ученые уже знают мутации в гене RP2, который отвечает за создание белка, необходимого для нормального зрения, связаны с заболеваниями RP. Однако в настоящее время нет методов лечения людей с таким заболеванием.
В своем исследовании ученые использовали модифицированный общий вирус для доставки нормальной, функционирующей копии гена RP2 в «мини-сетчатку», которая была спроектирована из стволовых клеток и которая содержала дефектную версию гена.
Последующий анализ показал, что эти мини-сетчатки успешно приняли функционирующий ген RP2 после внедрения вируса, который запустил работу нужного белка.
В течение последних 30 лет было много новостей о возможностях генной терапии и ее потенциале для лечения огромного разнообразия заболеваний, но на самом деле только недавно наука преодолела трудности, связанные с такими подходами, и начала приближать потенциальные методы лечения к реальной терапии,
— пишут ученые.
Сейчас довольно легко заменить проблемные гены их функциональными версиями с использованием безвредных вирусов, что ученые и попытались сделать.
Это исследование дает ученым возможность подробно изучить, почему люди слепнут, и попытаться найти способы предотвращения слепоты.
По данным кредитного бюро «Эквифакс» в июне 2022 года российские банки выдали кредитов на 730 миллиардов рублей
В начале нынешней недели курс доллара на Московской бирже обвалился ниже уровня в 55 рублей,…
В условиях фактического нефтяного эмбарго со стороны ЕС, Россия пытается перенаправить экспортные потоки черного золота…
В мае инфляция в США ускорилась до нового 40-летнего максимума, что является признаком ускорения ценового…
Турецкая сторона не оставляет попыток организовать вывоз экспортного украинского зерна из украинских же портов, что…
Генеральный директор Tesla Илон Маск заявил о том, что испытывает «очень плохое предчувствие» по поводу перспектив экономики…