Американские генетики начали испытания CRISPR-терапии амавроза Лебера — одной из самых распространенных форм наследственной слепоты. Ученые получили разрешение на использование технологии редактирования генома на людях.
Для эксперимента отобрали 18 человек, которым впервые в мире попробуют отредактировать клетки внутри организма.
Напомним, что амавроз Лебера — наследственное заболевание, в результате которого происходит поломка гена CEP290 или иных генов в сетчатке глаза. Клетки теряют чувствительность и человек слепнет.
Как правило, человек с таким заболеванием уже рождается незрячим или теряет зрение в первые годы жизни. Ученые считают, что редактирование генома поможет людям вновь обрести зрение, а также снизит шансы того, что их детей будет такое заболевание.
Операция по редактированию генома будет проводиться под местным наркозом и она довольно-таки безопасна для пациентов. Об эффективности процедуры мы узнаем уже через месяц, и если будут хорошо, то продолжим испытания, — пишут американские ученые.
На сегодняшний день известно, что причиной врожденного амавроза считается мутация в гене CEP290. Это во многом облегчает задачу генетикам. В ходе испытания ученые попытались ввести инструмент CRISPR непосредственно в сетчатку пациента.
Согласно плану, он должен внедриться в клетки, вырезать дефектный ген CEP290 и заменить его работающей копией.
По данным кредитного бюро «Эквифакс» в июне 2022 года российские банки выдали кредитов на 730 миллиардов рублей
В начале нынешней недели курс доллара на Московской бирже обвалился ниже уровня в 55 рублей,…
В условиях фактического нефтяного эмбарго со стороны ЕС, Россия пытается перенаправить экспортные потоки черного золота…
В мае инфляция в США ускорилась до нового 40-летнего максимума, что является признаком ускорения ценового…
Турецкая сторона не оставляет попыток организовать вывоз экспортного украинского зерна из украинских же портов, что…
Генеральный директор Tesla Илон Маск заявил о том, что испытывает «очень плохое предчувствие» по поводу перспектив экономики…